מערכת 'מדינט'אימוניטי פארמה מודיעה על התחלת מחקר קליני בחולי ALS בתרופת המקור IPL344
בעבר, טופל בתרופה בטיפול חמלה, חולה ALS במתכונת טיפולית דומה. מחלתו הואטה מאד ומצבו התייצב במידה רבה עם הטיפול ב-IPL344 שניתן לו במשך למעלה משנתיים.
ירושלים, אוגוסט 2018 – חברת הביוטכנולוגיה אימוניטי פארמה, מודיעה על תחילת הטיפול בחולה הראשון במסגרת מחקר קליני בחולי ALS בתרופת המקור IPL344. מטרת המחקר לבחון את יעילות ובטיחות התרופה בשימוש ארוך טווח בחולים. מדדים להצלחה יהיו האטת התקדמות המחלה על פי אומדני כוח שרירים, יכולת נשימה ותפקודים נוספים, המחייבים שימוש בשרירים. המחקר ייערך במרפאת ALS במרכז הרפואי הדסה עין כרם בירושלים, שבראשה עומד ד”ר מרק גוטקין, החוקר הראשי במחקר זה.
בעבר, טופל בתרופה, בטיפול חמלה, חולה ALS במתכונת טיפולית דומה. מחלתו הואטה מאד ומצבו התייצב במידה רבה עם הטיפול ב-IPL344 שניתן לו במשך למעלה משנתיים.
IPL344 התגלתה במעבדת המחקר של פרופ’ ירון כהן מהמחלקה לאימונולוגיה במכון ויצמן למדע. התרופה מפעילה בתאים חיוניים שונים, בהם תאי עצב, מנגנון בקרה מרכזי, Akt/GSK המונע מוות של תאים ודלקת הרסנית, וכן יכול להפעיל מנגנוני הגנה נוספים. הפעלת מנגנונים אלו צפויה לבלום את התקדמות המחלה, על ידי הקטנת הנזק שגורמת ALS לתאי עצב, לשרירים ולתאים של מערכת החיסון.
בחלק הראשון של המחקר, שלב 1/2, תיבחן בטיחות התרופה במתן יומי תוך ורידי למשך חודש וישתתפו בו חולים בזרוע טיפולית אחת ללא פלסבו. לאחר מכן יעברו החולים במחקר לשלב 2a ויטופלו בתרופה לתקופה ממושכת. המחקר עושה שימוש במגוון רב של שיטות מחקר קליניות וביולוגיות במטרה לאסוף מידע איכותי שיסייע לשלבי המחקר המתקדמים.
“המחקר גובש בסיועם של מיטב חוקרי ה-ALS בעולם ומגובה על ידם”, מסבירה ד”ר אילנה כהן, מנהלת הפיתוח של החברה. “ממחקרים שערכנו במערכות תאיות, בבעלי חיים ולאור הצלחת טיפול החמלה בחולה ALS שמחלתו התדרדרה במהירות לפני הטיפול והתייצבה לתקופה של למעלה משנתיים עם הטיפול, אנו מאמינים שלתרופה עתידה להיות תרומה משמעותית וארוכת-טווח בטיפול בחולי ALS”.
ערן עובדיה, מנכ”ל החברה ומייסדה: “אנו מציינים בסיפוק את פתיחת המחקר הקליני עם תרופה הפועלת במנגנון פורץ דרך, לאחר שעמדנו בהצלחה בכל אתגרי המחקר הקדם קליני ובתהליכי האישור הרגולטורי הנדרשים לביצוע הניסוי. אנחנו מאמינים שהצלחה בניסוי זה תוביל אותנו היישר לניסוי שלב 2b שבכפוף לתוצאותיו יכול להוות בסיס לאישור שיווק על ידי ה-FDA. התרופה מפעילה תהליכים תוך תאיים מרפאים, המשותפים למספר מחלות עצבים ניווניות, בעלות רקע ביולוגי דומה, שאין להן מענה רפואי מספק כיום, ואנו נושאים עיניים גם לטיפול במחלות אלה”.
“מטרתנו להפוך את ALS ממחלה סופנית למחלה כרונית. אנחנו מאמינים ברעיון המדעי החדשני שבבסיס הטכנולוגיה שלנו, ובפוטנציאל העסקי המבטיח של יישומו. יש צורך עצום בתרופות יעילות בתחום מחלות העצבים הניווניות ובמיוחד ב-ALS”, אמר רוני פפייפר, יו”ר מועצת המנהלים של אימוניטי פארמה.
ALS היא בין מחלות ניוון השרירים הקשות ביותר וחשוכות המרפא. מרבית החולים מתים בתוך פחות מחמש שנים מיום אבחונם. זאת לאחר ששרירי התנועה שלהם, האחראים גם לנשימה, דיבור ובליעה, משותקים בזה אחר זה.
אפרת כרמי, מנכ”לית עמותת ישראלס: “אנו מלווים את פיתוח התרופה משלביה הראשונים, ומענקי מחקר שלנו סייעו לבצע את בדיקות הישימות הראשונות של התרופה. אנו נמצאים בקשר קרוב עם החברה ועוקבים בדריכות אחר התקדמות הפיתוח והצלחתו”.
אודות אימוניטי פארמה
אימוניטי פארמה בע”מ היא חברת ביוטכנולוגיה פרטית המפתחת תרופות למחלות עצבים ניווניות ומצויה בשלב קליני, עם מיקוד ראשוני בALS-. החברה הוקמה ב-2007 וגייסה עד היום ממשקיעים 5 מיליון דולר, מרביתם בארבע השנים האחרונות, בשני סבבי גיוס שהשני מביניהם בשלבי סגירה בימים אלה. בין המשקיעים משקיעי הייטק רבים, ובהם קבוצה ממשקיעי מובילאיי בראשית דרכה, מנהלי קרנות ומומחים בתעשיית הביומד.