אביעד ברטובהיא עולה מיליונים לטיפול אבל מצליחה לעשות את מה שנחשב לבלתי אפשרי. תרופה שמרפאת את מחלת ניוון השרירים SMA צפויה למתוח את מגבלת התקציב. כך חושף הבוקר (ב’), פרשן וכתב הבריאות של “ישראל היום”- רן רזניק
התרופה החדשה שהוכרזה לאחרונה כיקרה ביותר אי־פעם בעולם, מועמדת להיכנס לסל התרופות בארץ ותהיה בין התרופות שיידונו על ידי ועדת הסל החל מספטמבר־אוקטובר.
התרופה אושרה באחרונה על ידי רשות התרופות והמזון האמריקנית (ה־FDA) כתרופה גנטית חסרת תקדים בתולדות הרפואה אשר גורמת, על פי המחקרים, לריפוי מלא של מחלת ניוון השרירים ה־SMA.
התרופה ניתנת בעירוי והיא מיועדת לטיפול חד־פעמי לכל חולה ועלותה כ־7.6 מיליון שקלים (2.125 מיליון ד’) לטיפול אחד, המחיר היקר ביותר של תרופה בהיסטוריה של פיתוח התרופות החדשות בעולם.
תרופת הסולג’סמה (ZOLGESSMA) אושרה לפני כשבוע כתרופה גנטית למחלה ה־SMA שהיא מחלה גנטית חמורה וקשה שגורמת כבר לתינוקות (החל מגיל חצי שנה) לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות ונכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת. למחלה כמה סוגים שאחד מהם גורם לתמותה עד גיל שנתיים אצל התינוקות. בישראל כ־130 חולים במחלה בכל הגילים, ולפי הערכות הרופאים יש בישראל בין 15־20 ילדים בני שנתיים עם המחלה, ובכל הארץ נולדים בין 4־6 ילדים בשנה עם SMA.
התרופה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקנית אבקסיס, הנמצאת בבעלות ענקית התרופות השוויצרית נוברטיס ומשווקת בארץ על ידי חברת תרומד.
רופאים ומנהלים בכירים בבתי החולים ובקופות החולים מעריכים כי התרופה תהיה השנה במרכז אחד המאבקים הציבוריים החשובים ביותר סביב ועדת הסל וזאת בגלל המחיר הגבוה וחסר התקדים של התרופה ולאחר שתרופת הספינרזה (SPINRAZA), התרופה החדישה הקודמת לאותה מחלה, נכנסה לסל בינואר 2018 לאחר מאבק ציבורי ממושך.